O registro do Elevidys, uma das terapias mais caras do mundo — chega a R$ 20 milhões a dose —, foi cancelado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) a pedido da própria fabricante, a Roche. A decisão abalou famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que viam no medicamento a última chance de frear o avanço da doença.
Em Sorocaba (SP), os pais de Arthur Jordão Lara, de sete anos, afirmam que lutam contra o relógio. O menino tem decisão judicial favorável ao fornecimento do remédio há quase dois anos, mas nunca recebeu a dose. Agora, precisam rediscutir a estratégia enquanto a campanha de arrecadação não atinge nem 7 % do valor necessário.
Por que o registro foi cancelado
O Elevidys vinha operando no Brasil sob registro condicional desde dezembro de 2024. Segundo a Anvisa, a Roche solicitou a revogação ao constatar que os estudos apresentados até agora não bastam para atender às exigências regulatórias. Dessa forma, o produto deixa oficialmente de poder ser comercializado ou importado para novos pacientes no país.
A agência destacou que a revogação não exime a farmacêutica de seguir monitorando quem já usou a terapia em pesquisas ou programas de acesso expandido. A medida repete movimento recente nos Estados Unidos, onde a comercialização ficou restrita depois que dois pacientes — já incapazes de andar — morreram por falência hepática aguda. Mesmo antes da retirada, esse perfil de paciente não se enquadrava nos critérios brasileiros, que limitavam a indicação a crianças de quatro a sete anos que ainda conseguissem caminhar sem ajuda.
Reação imediata das famílias
Para pais e mães que batalhavam para adquirir a dose única do Elevidys, o anúncio chegou como golpe. “Todo dia vemos a força do nosso filho escorrer pelos dedos. O tempo é o inimigo”, relatou Natália Jordão, mãe de Arthur. Ela lembra que a sentença judicial de 2024 determinou a entrega do fármaco, mas nenhuma etapa foi cumprida pelo Ministério da Saúde.
Natália planeja estar em Brasília nesta quinta-feira (27) numa audiência no Senado sobre o tema. O objetivo é sensibilizar parlamentares e pressionar tanto o Executivo como a Anvisa a encontrar alternativas. Enquanto isso, a mobilização virtual iniciada em junho de 2025 segue ativa e, até agora, garantiu pouco mais de R$ 1,1 milhão.
Impasse judicial e corrida contra o tempo
A ordem judicial que beneficiaria Arthur está parada há 20 meses. Familiares afirmam ter ouvido do governo federal que a decisão não pode ser executada, mas não receberam explicações sobre por que a compra não foi efetivada enquanto o registro continuava válido. O garoto completa sete anos no fim de junho; aos oito, deixaria de atender à principal exigência etária prevista na bula brasileira.
Limite de idade pesa
A perda da capacidade de andar, sintoma progressivo da DMD, também pode inviabilizar o uso. Por isso, cada semestre de espera reduz as chances de inclusão das crianças no protocolo internacional que sustenta a indicação do Elevidys.
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne
A DMD é uma alteração genética rara ligada ao cromossomo X que impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial à integridade das fibras musculares. Sem ela, ocorre degeneração progressiva dos músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios. O quadro costuma ser diagnosticado entre dois e cinco anos de idade, avançando rapidamente para perda da deambulação, complicações cardíacas e, frequentemente, encurtamento da expectativa de vida.
Não existe cura. As opções convencionais baseiam-se em fisioterapia, corticoides e suporte respiratório. A terapia gênica do Elevidys propõe inserir, em dose única, uma versão reduzida do gene responsável pela distrofina, estimulando o organismo a produzir uma proteína funcional e, assim, atrasar o curso da doença.
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O caminho regulatório até aqui
Quando obteve o registro condicional, a Roche comprometeu-se a entregar dados adicionais de eficácia e segurança. Foram autorizadas importações caso a caso, mediante laudo médico que comprovasse elegibilidade. A empresa, entretanto, não conseguiu cumprir integralmente o cronograma de estudos pós-registro.
Com a retirada voluntária, o dossiê volta à estaca zero. Para retomar a avaliação, será preciso submeter uma nova petição, reforçada por resultados sólidos de ensaios clínicos que comprovem benefício clínico duradouro e perfil de segurança aceitável.
Próximos passos de pacientes e especialistas
Organizações que representam pessoas com distrofia muscular articulam agendas com o Congresso, Ministério da Saúde e Anvisa para discutir políticas de acesso a terapias avançadas. Entre as propostas está a criação de um fundo específico que permita compras excepcionais enquanto estudos de fase 3 não são concluídos.
Do lado clínico, médicos alertam para a necessidade de protocolos nacionais capazes de padronizar o acompanhamento multidisciplinar e evitar atrasos no diagnóstico. Quanto mais cedo iniciado o suporte, maior a janela de oportunidade para tratamentos emergentes.
O que permanece obrigatório para a Roche
Ainda que o produto não possa mais ser ofertado, a empresa continua responsável por:
- acompanhar eventos adversos de participantes de estudos já concluídos;
- fornecer relatórios periódicos de segurança à Anvisa;
- oferecer suporte clínico a quem recebeu a dose durante ensaios;
- manter canais abertos para notificação de complicações tardias.
O descumprimento dessas obrigações pode resultar em sanções administrativas e multas previstas na legislação sanitária.
Mobilização promete continuar
Em Sorocaba, Natália resume o sentimento das famílias: “Não temos lado político; nossa única pauta é a vida das crianças”. Ela pretende intensificar a campanha pela liberação de terapias inovadoras e pela implementação de políticas públicas que agilizem a incorporação de medicamentos raros no Sistema Único de Saúde.
Enquanto isso, cada doação recebida representa mais um passo para manter viva a esperança de Arthur e de outras crianças que ainda se enquadram nos critérios clínicos, mas veem a janela terapêutica se fechar rapidamente.
