O influenciador e piloto Lito Sousa, de 37 anos, segue sem perspectiva imediata de tratamento após a Ionis Pharmaceuticals encerrar o recrutamento para o ensaio clínico do ION717 e informar que o fármaco não poderá ser usado de forma compassiva. A negativa atinge em cheio a estratégia da família, que tem na substância a principal esperança contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), enfermidade neurodegenerativa rara e fulminante.
Também nesta terça-feira (25), o Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT, confirmou que Lito poderia participar de outro estudo, o PRiSM, mas apenas no grupo de controle, que não recebe o medicamento em teste. Sem alternativa terapêutica no Brasil, a família afirma não ter obtido, até agora, ajuda concreta do Itamaraty ou do Ministério da Saúde para negociar ingresso nos centros de pesquisa estrangeiros.
Ensaio da Ionis está lotado e sem janela para uso compassivo
Em comunicado divulgado nas redes sociais, a Ionis explicou que o ION717 é avaliado, pela primeira vez, em humanos com doenças priônicas e que o protocolo atual se concentra em medir segurança, tolerabilidade e interação do composto no organismo. “O ensaio não está mais recrutando participantes”, diz a nota. A farmacêutica acrescenta que a eficácia ainda não foi comprovada e que, no momento, não existe programa de acesso expandido.
Até o fim de semana, a família tentava pleitear exatamente esse “acesso expandido”, modalidade que permite o uso de um remédio ainda experimental fora do estudo principal quando não há alternativa de tratamento. A resposta negativa elimina, por ora, qualquer possibilidade de Lito receber o ION717.
O que é o ION717
- Trata-se de um oligonucleotídeo antisense (ASO) desenhado para reduzir a produção da proteína príon normal, matéria-prima do processo degenerativo.
- É o estudo mais adiantado entre as pesquisas atuais para DCJ, com testes em pacientes iniciados em 2024.
- Consta no ClinicalTrials.gov como “ativo, não recrutando”, situação na qual o estudo prossegue, mas sem adicionar voluntários.
Broad Institute oferece vaga sem medicamento
Diante do bloqueio na Ionis, a atenção da família se voltou ao PRiSM, estudo conduzido pelo Broad Institute com tecnologia de RNA de interferência. Segundo relato de Mila Seidl, esposa de Lito, o contato mais recente prevê que ele passe por uma entrevista inicial, porém alocado no grupo de controle. “Provavelmente teríamos de nos mudar e ficar à disposição sem ter certeza de que um dia receberíamos o medicamento”, escreveu Mila nas redes sociais.
Em nota pública, o instituto agradeceu as mensagens de apoio e afirmou estar “trabalhando o mais rápido possível”, mas frisou que as pesquisas sobre doenças priônicas “ainda estão em estágios iniciais” e que não é possível garantir ajuda ao brasileiro.
Detalhes do PRiSM
- Primeira fase de testes em humanos aberta em abril, com previsão de 15 participantes.
- O alvo também é reduzir a síntese da proteína príon, mas por meio de interferência de RNA.
- A pesquisa aceita voluntários de forma escalonada e, no momento, não há vaga para o braço que recebe a droga experimental.
Família reclama de pouca ajuda oficial
Desde a confirmação da DCJ, na sexta-feira (21), a rotina de Mila tem sido acionar laboratórios, universidades e políticos. Ela afirma que todas as respostas obtidas até aqui resultaram de contatos próprios. “Não tivemos contato do Itamaraty ou de iniciativas do Ministério da Saúde com relação ao tratamento”, relatou.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, afirmou em rede social que conversou com a família, mas Mila disse que não houve avanço prático. No domingo (23), o deputado federal Chico Alencar (PSOL-RJ) enviou ofício ao Ministério da Saúde, à Presidência e ao Itamaraty solicitando mediação com os centros estrangeiros.
Imagem: Internet
Luta contra uma doença devastadora
A doença de Creutzfeldt-Jakob é causada por príons, proteínas que se dobram de forma anômala e passam a induzir outras a se deformar, desencadeando um efeito cascata de destruição de neurônios. O quadro avança rapidamente e leva à perda de movimentos, visão e capacidades cognitivas.
Mila relata que, em poucas semanas, Lito perdeu parte da visão, deixou de andar sem ajuda e depende integralmente de cuidados. No Brasil, registros oficiais indicam 547 casos confirmados entre 2005 e 2021, sendo 202 em São Paulo. Estudos citados pelo Ministério da Saúde apontam que cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas.
Por que não existe tratamento aprovado?
- A natureza das doenças priônicas dificulta intervenções: a proteína defeituosa não pode ser simplesmente “removida” e ainda não há drogas capazes de reverter a conversão de forma confiável.
- A raridade dos casos também torna complexa a realização de estudos clínicos robustos e acelera a busca por autorizações de uso compassivo.
- Até o momento, os cuidados oferecidos se restringem a controle de sintomas e suporte ao paciente e à família.
Mobilização nas redes e próximos passos
No domingo, Lito apareceu pela primeira vez em vídeo após o diagnóstico, falando em inglês para apelar diretamente ao Broad Institute, à Ionis, a Harvard e à Mayo Clinic. A publicação gerou milhares de compartilhamentos e impulsionou uma campanha na comunidade brasileira de aviação, segmento no qual o influenciador atua.
Com todas as opções imediatas fechadas, o caminho agora é aguardar eventual abertura de vagas em um dos dois estudos ou que a Ionis mude de posição sobre o uso compassivo. “Espero que a gente tenha esse tempo”, escreveu Mila.
O que pode abrir portas
Especialistas em pesquisa clínica apontam três situações que costumam destravar vagas adicionais:
- Conclusão de análise preliminar de segurança, permitindo expansão do número de participantes;
- Autorização regulatória para programas de acesso expandido quando há forte pressão social e evidência inicial de tolerabilidade;
- Financiamento ou parceria que acelere fases seguintes do ensaio.
Relógio correndo
Ciente de que a DCJ evolui rapidamente, a família intensifica contatos diários com pesquisadores e autoridades internacionais. Paralelamente, segue a campanha on-line para manter o caso visível e tentar atrair apoios que encurtem burocracias. Enquanto isso, Lito permanece em casa, sob cuidados paliativos, apostando na possibilidade de uma vaga que possa desacelerar a doença.
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